PCSK9-hämmare: Vad du behöver veta

Innehåll

• PCSK9: Vad du behöver veta
• PCSK9-genen
• Typer av PCSK9-läkemedel och hur de fungerar
• Biverkningar och risker
• PCSK9 läkemedel och statiner: Hur de jämför
• Hur påverkar detta behandlingen av högt kolesterol?

PCSK9: Vad du behöver veta

Du kanske har hört talas om PCSK9-hämmare och hur denna klass läkemedel kan vara nästa stora genombrott i behandlingen av högt kolesterol. För att förstå hur denna nya läkemedelsklass fungerar måste du först förstå PCSK9-genen.

Läs vidare för att lära dig om denna gen, hur den påverkar kolesterolnivån i blodet och hur forskare använder den informationen för att skapa nya behandlingar för ett alltför vanligt problem.

PCSK9-genen

Vi har alla en gen som heter proproteinkonvertas subtilisin / kexin typ 9 (PCSK9). Denna gen påverkar direkt antalet låg-densitet lipoprotein (LDL) receptorer i kroppen. LDL-receptorer hjälper till att reglera mängden LDL-kolesterol som kommer in i blodomloppet. De flesta LDL-receptorer finns på leverns yta.

Vissa mutationer av PCSK9-genen kan sänka antalet LDL-receptorer. Detta kan orsaka en ärftlig form av högt kolesterol, känt som hyperkolesterolemi. Högt LDL-kolesterol kan leda till hjärt-kärlsjukdom, hjärtattack eller stroke.

Andra mutationer av PCSK9-genen kan faktiskt sänka LDL-kolesterol genom att öka antalet LDL-receptorer. Personer med lägre LDL-kolesterolnivåer har en lägre risk att utveckla hjärtsjukdomar och stroke.

Typer av PCSK9-läkemedel och hur de fungerar

PCSK9-läkemedel undertrycker PCSK9-enzymet uttryckt av genen. Det är därför de kallas PCSK9-hämmare.

I augusti 2015 godkände Food and Drug Administration (FDA) evolocumab (Repatha), en PCSK9-hämmare från Amgen. I kliniska studier minskade personer som tog evolocumab under ett år sitt LDL-kolesterol med cirka 60 procent jämfört med kontrollgruppen. Ett år senare hade drygt 2 procent av dem i standardterapigruppen en stor hjärtrelaterad händelse jämfört med knappt 1 procent av dem som tog evolocumab.

I juli 2015 godkände FDA alirocumab (Praluent). En ny klinisk prövning hade liknande framgång med att sänka LDL-kolesterol. Endast 1,7 procent av patienterna upplevde någon typ av hjärtrelaterad händelse under 78-veckorsstudien.

Biverkningar och risker

Alla mediciner har potential för biverkningar. Biverkningar rapporterades hos 69 procent av personer som tog evolocumab i de kliniska studierna. Svullnad eller utslag på injektionsstället, smärta i benen och trötthet var några av de rapporterade biverkningarna. Mindre än 1 procent rapporterade mental förvirring, fokuseringssvårigheter eller andra neurokognitiva problem.

I alirocumab-studierna rapporterades biverkningar hos 81 procent av deltagarna som tog läkemedlet. Dessa inkluderade reaktioner på injektionsstället, muskelsmärta och ögonrelaterade händelser. Drygt 1 procent av deltagarna rapporterade neurokognitiva biverkningar. Dessa inkluderade minnesnedsättning och förvirring.

Långsiktiga biverkningar och risker är ännu inte kända.

PCSK9 läkemedel och statiner: Hur de jämför

Både PCSK9-hämmare och statiner har visats vara effektiva för att sänka LDL-kolesterol.

Statiner fungerar genom att blockera HMG-CoA-reduktas. Det är ett enzym som din lever använder för att göra kolesterol. Statiner hjälper också din kropp att absorbera uppbyggda kolesterolavlagringar från dina artärer. De flesta människor kan ta statiner utan svårigheter, men vissa människor tål inte biverkningar som matsmältningsproblem och muskelsmärta. Statins har funnits länge, så din läkare kan ge dig information om hur de fungerar på lång sikt. De finns i varumärken och generiska surfplattor och har blivit ganska överkomliga.

PCSK9-hämmare kan tillhandahålla ett annat behandlingsalternativ för personer som har högt LDL-kolesterol, har hög risk för hjärt-kärlsjukdomar och kan inte tolerera statiner. Dessa nyare läkemedel kräver injektioner varannan till fyra veckor. Vi har ännu inte tillräckligt med information för att veta hur PCSK9-hämmare kommer att minska kardiovaskulära händelser över tid.

Hur påverkar detta behandlingen av högt kolesterol?

Enligt de amerikanska centren för sjukdomskontroll och förebyggande har 73,5 miljoner vuxna i USA högt LDL-kolesterol. Statiner är för närvarande den första linjen terapi för dem som inte kan kontrollera sitt kolesterol genom kost och motion.

PCSK9-hämmare kan bli en livskraftig alternativ behandling för personer som inte kan ta statiner.