Fråga experten: Genombrott och kliniska prövningar för myelofibros

Innehåll

• Vilka senaste och pågående kliniska studier sker med myelofibros?
• Har det varit några nyligen genomförda forskningsgenomgångar för att hantera eller behandla myelofibros?
• Var och hur kan någon hitta kliniska studier av myelofibrosis att delta i?
• Hur framgångsrika har nuvarande behandlingar varit för behandling av myelofibros?
• Finns det några risker för att delta i en klinisk prövning?
• Vilka är de bästa sätten att förhindra progression av myelofibros?
• Finns det ett botemedel mot myelofibros?

Vilka senaste och pågående kliniska studier sker med myelofibros?

Det är en mycket aktiv tid för myelofibrosis-forskning. För några år sedan rapporterade JAKARTA- och JAKARTA2-försöken miltkrympning och symtomförbättring med den selektiva JAK2-hämmaren fedratinib.

På senare tid visade PERSIST-studien effektiviteten för multikinashämmaren pacritinib. Fas III-försöket för detta spännande läkemedel rekryterar aktivt. Studien SIMPLIFY visade uppmuntrande resultat för JAK1 / JAK2-hämmaren momelotinib.

Dussintals pågående kliniska studier tittar på nya målinriktade läkemedel, antingen ensamma eller i kombination med mediciner som redan har godkänts för myelofibros. Vi har förhoppningsvis fler verktyg i vår verktygslåda för att behandla denna sjukdom när pågående forskning är klar.

Har det varit några nyligen genomförda forskningsgenomgångar för att hantera eller behandla myelofibros?

Absolut. Läkare har känt till betydelsen av JAK2-hämning för att behandla myelofibros sedan godkännandet av Jakafi (ruxolitinib) för behandling av myelofibrosis 2011.

JAK2-hämmaren Inrebic (fedratinib) godkändes förra året för intermediär-2 eller högrisk myelofibros. Vi kan nu använda det antingen på förhand eller efter progression på Jakafi.

Pacritinib är ett annat mycket spännande läkemedel. Eftersom det inte undertrycker benmärgen kan vi använda det hos patienter med mycket låga blodplättar. Detta är ett vanligt resultat hos patienter med myelofibros som kan begränsa behandlingsalternativ.

Var och hur kan någon hitta kliniska studier av myelofibrosis att delta i?

Det enklaste och bästa sättet att delta i en försök är att fråga din läkare. De kan screena dussintals försök för att se vilka som skulle vara bäst lämpade för din typ och sjukdom. Om försöket inte är tillgängligt på din läkares kontor kan de samordna en remiss till ett centrum som erbjuder rättegången.

Clinicaltrials.gov är en databas som upprätthålls av National Institute of Health som listar alla tillgängliga kliniska prövningar. Det är öppet för alla att granska och är lätt sökbart. Det kan dock vara förvirrande för människor utan medicinsk bakgrund.

Patientgrupper är också utmärkta resurser för ett antal ämnen inklusive kliniska prövningar. Kolla in MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.

Hur framgångsrika har nuvarande behandlingar varit för behandling av myelofibros?

Myelofibrosis-hanteringen har kommit långt under de senaste tio åren. Genomiska analyser har bidragit till att finjustera vårt riskbedömningssystem. Det hjälper läkare att bestämma vem som kommer att dra mest nytta av en benmärgstransplantation.

Listan över effektiva myelofibrosläkemedel växer. Dessa mediciner hjälper patienter att leva längre med färre symtom och bättre livskvalitet.

Vi har fortfarande en lång väg att gå. Förhoppningsvis kommer nuvarande och framtida forskning att ge oss ännu mer godkända terapier och bättre behandlingskombinationer för att ytterligare förbättra resultaten för personer med myelofibros.

Finns det några risker för att delta i en klinisk prövning?

Varje medicinsk behandling har risker och fördelar. Kliniska studier är inget undantag.

Kliniska prövningar är mycket viktiga. Det är det enda sättet som läkare kan upptäcka nya och förbättrade cancerbehandlingar. Patienter i studier får den bästa vårdhanteringen.

Riskerna är olika för varje enskild studie. De kan inkludera specifika biverkningar av det undersökta läkemedlet, bristande nytta av terapin och tilldelning till placebo.

Du måste skriva under ett informerat samtycke för att registrera dig i en klinisk prövning. Detta är en lång process med forskarteamet. Din hälso- och sjukvårdsteam kommer att granska och förklara alla risker och fördelar för dig.

Vilka är de bästa sätten att förhindra progression av myelofibros?

Det är fortfarande oklart hur vi verkligen kan påverka sjukdomens progression. Långsiktig uppföljning av sammanslagna data från COMFORT-studierna antyder att behandling med Jakafi kan fördubbla överlevnadens totala jämförelse med den bästa tillgängliga behandlingen vid den tiden.

Detta konstaterande är något kontroversiellt. Det är inte klart om överlevnadsfördelen är försenad progression eller andra fördelar, till exempel förbättrad näring efter mjältkrympning.

Finns det ett botemedel mot myelofibros?

Den bästa chansen för långvarig sjukdomskontroll är en benmärgstransplantation, även känd som en stamcellstransplantation. Det verkar bota vissa patienter. Det är svårt att förutsäga med säkerhet.

Transplantation är ett högriskalternativ med hög belöning. Det är bara lämpligt för vissa patienter som tål processens stränga. Din läkare kan ge råd om en benmärgstransplantation är ett lämpligt alternativ för dig och koordinera hänvisningen till ett erfaret transplantationsteam för en konsultation.

Ivy Altomare, MD, är docent i medicin vid Duke University och assisterande medicinsk chef för Duke Cancer Network. Hon är en prisbelönad pedagog med ett kliniskt fokus på att öka medvetenheten om och tillgången till onkologiska och hematologiska kliniska prövningar i landsbygdssamhällen.