Genterapi: vad det är, hur det görs och vad som kan behandlas

Innehåll

• Hur det görs
• CRISPR-teknik
• Bil T-Cell Teknik
• Sjukdomar som genterapi kan behandla
• Genterapi mot cancer

Genterapi, även känd som genterapi eller genredigering, är en innovativ behandling som består av en uppsättning tekniker som kan vara användbara vid behandling och förebyggande av komplexa sjukdomar, såsom genetiska sjukdomar och cancer, genom att modifiera specifika gener.

Gener kan definieras som den grundläggande enheten för ärftlighet och består av en specifik sekvens av nukleinsyror, det vill säga DNA och RNA, och som innehåller information relaterad till personens egenskaper och hälsa. Således består denna typ av behandling av att orsaka förändringar i DNA i celler som påverkas av sjukdomen och att aktivera kroppens försvar för att känna igen den skadade vävnaden och främja dess eliminering.

De sjukdomar som kan behandlas på detta sätt är de som involverar viss förändring i DNA, såsom cancer, autoimmuna sjukdomar, diabetes, cystisk fibros, bland andra degenerativa eller genetiska sjukdomar, men i många fall är de fortfarande i utvecklingsfasen test.

Hur det görs

Genterapi består av att använda gener istället för läkemedel för att behandla sjukdomar. Det görs genom att ändra det genetiska materialet i vävnaden som komprometteras av sjukdomen av en annan som är normal. För närvarande har genterapi utförts med två molekylära tekniker, CRISPR-tekniken och Car T-Cell-tekniken:

CRISPR-teknik

CRISPR-tekniken består av att förändra specifika regioner av DNA som kan relateras till sjukdomar. Således tillåter denna teknik gener att ändras på specifika platser, på ett exakt, snabbt och billigare sätt. Generellt kan tekniken utföras i några steg:

• Specifika gener, som också kan kallas målgener eller sekvenser, identifieras;
• Efter identifiering skapar forskare en "guide RNA" -sekvens som kompletterar målregionen;
• Detta RNA placeras i cellen tillsammans med Cas 9-proteinet, som fungerar genom att skära mål-DNA-sekvensen;
• Därefter sätts en ny DNA-sekvens in i den föregående sekvensen.

De flesta genetiska förändringar involverar gener som ligger i somatiska celler, det vill säga celler som innehåller genetiskt material som inte överförs från generation till generation, vilket begränsar förändringen till just den personen. Dock har forskning och experiment dykt upp där CRISPR-tekniken utförs på könsceller, det vill säga på ägget eller spermierna, vilket har genererat en rad frågor om tillämpningen av tekniken och dess säkerhet i personens utveckling. .

De långsiktiga konsekvenserna av tekniken och genredigering är ännu inte kända. Forskare tror att manipulation av mänskliga gener kan göra en person mer mottaglig för förekomsten av spontana mutationer, vilket kan leda till överaktivering av immunsystemet eller uppkomsten av allvarligare sjukdomar.

Förutom diskussionen om redigering av gener för att kretsa kring möjligheten till spontana mutationer och överförbarhet av förändringen för kommande generationer har den etiska frågan om proceduren också diskuterats i stor utsträckning, eftersom denna teknik också kan användas för att förändra barnets egenskaper, såsom ögonfärg, höjd, hårfärg etc.

Bil T-Cell Teknik

Car T-Cell-tekniken används redan i USA, Europa, Kina och Japan och har nyligen använts i Brasilien för att behandla lymfom. Denna teknik består i att förändra immunförsvaret så att tumörceller lätt känns igen och elimineras från kroppen.

För att göra detta avlägsnas personens T-celler och deras genetiska material manipuleras genom att CAR-genen läggs till cellerna, som är känd som en chimär antigenreceptor. Efter att ha lagt till genen ökar antalet celler och från det ögonblick som ett adekvat antal celler verifieras och närvaron av mer anpassade strukturer för tumörigenkänning sker en induktion av försämring av personens immunsystem och sedan injektion av försvarsceller modifierade med CAR-genen.

Således finns det aktivering av immunsystemet, som börjar känna igen tumörceller lättare och kan eliminera dessa celler mer effektivt.

Sjukdomar som genterapi kan behandla

Genterapi är lovande för behandling av genetisk sjukdom, men endast för vissa kan redan utföras eller är i testfasen. Genredigering har studerats i syfte att behandla genetiska sjukdomar, till exempel cystisk fibros, medfödd blindhet, hemofili och sicklecellanemi, men det har också ansetts vara en teknik som kan främja förebyggande av allvarligare och komplexa sjukdomar , såsom exempelvis cancer, hjärtsjukdomar och HIV-infektion, till exempel.

Trots att de är mer studerade för behandling och förebyggande av sjukdomar kan redigering av gener också användas i växter, så att de blir mer toleranta mot klimatförändringar och mer motståndskraftiga mot parasiter och bekämpningsmedel och i livsmedel med målet att vara mer näringsrika. .

Genterapi mot cancer

Genterapi för cancerbehandling genomförs redan i vissa länder och är särskilt indicerat för exempelvis specifika fall av leukemier, lymfom, melanom eller sarkom. Denna typ av terapi består huvudsakligen av att aktivera kroppens försvarsceller för att känna igen tumörceller och eliminera dem, vilket görs genom att injicera genetiskt modifierade vävnader eller virus i patientens kropp.

Man tror att genterapi i framtiden kommer att bli effektivare och ersätta nuvarande behandlingar för cancer, men eftersom det fortfarande är dyrt och kräver avancerad teknik, indikeras det företrädesvis i fall som inte svarar på behandling med kemoterapi, strålbehandling och kirurgi.